モダリス

モダリスは、米国子会社Modalis Therapeutics Inc.とともに、遺伝子を切らずに発現をオン・オフする独自技術「CRISPR-GNDM」で希少疾患向けの遺伝子治療薬を開発する会社。CRISPR酵素の切断活性を不活化し、遺伝子の転写を上げ下げするスイッチング分子をガイド核酸で狙った遺伝子の近傍に届けることで、切断を伴わずに治療効果を出す仕組みを持つ。標的疾患ごとに設計し直すのはわずか約20塩基のガイド核酸部分だけで、切断不活型のCRISPR酵素とスイッチング分子は共通パーツとして使い回せるため、他の一般的な創薬技術に比べて開発ノウハウを別の疾患へ転用しやすいことを強みとする。対象は世界に多数存在する希少疾患で、ほとんどにまだ治療薬が無い領域に挑む。