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Pharming Group N.V. は、タンパク質補充療法と精密医薬品の開発と商品化に特化したバイオ医薬品会社です。同社は、米国、欧州、その他の国際市場における希少疾患や満たされていない重要な医療ニーズへの対応に注力しています。その主な商品化製品は、遺伝性血管浮腫の急性治療に利用される組換えヒト C1 エステラーゼ阻害剤である Ruconest です。ファーミングの開発パイプラインには、子癇前症、急性腎障害、新型コロナウイルス感染症 (COVID-19) などの疾患について研究されている rhC1INH も含まれています。さらに、同社は、活性化型PI3Kデルタ症候群の患者向けに設計されたホスホイノシチド3-キナーゼデルタ(PI3Kデルタ)阻害剤であるレニオリシブと、ポンペ病とファブリー病を対象としたα-グルコシダーゼ療法の開発を進めている。同社は、ノバルティスとの開発およびライセンス契約を含む重要な協力関係を確立しています。また、遺伝性血管浮腫を対象とした治験中の体外自家造血幹細胞遺伝子治療である OTL-105 の研究、開発、製造、商品化において、Orchard Therapeutics plc との戦略的パートナーシップを維持しています。Pharming Group N.V. はオランダのライデンに本社を置いています。
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