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臨床段階のバイオ医薬品会社である Maze Therapeutics, Inc. は、米国で腎臓および代謝性疾患の治療のための小分子精密医薬品を開発しています。同社の主要プログラムには、アポリポタンパク質 L1 (APOL1) の経口小分子阻害剤である MZE829 が含まれます。これは、APOL1 腎疾患患者の治療のための第 II 相臨床試験中です。MZE782は、フェニルケトン尿症と慢性腎臓病の治療のための第II相臨床試験の段階にある経口小分子阻害剤です。同社はまた、ポンペ病の治療のための筋肉特異的グリコーゲン合成酵素の治験用経口低分子阻害剤である MZE001 の臨床プログラムも開発しています。同社は、研究プログラムターゲット UNC13A を発見するために Trace Neuroscience, Inc. とライセンス契約を結んでいます。塩野義製薬株式会社はMZE001の研究、開発、製造、商品化を行う。Neurocrine Biosciences, Inc. は、ATXN2 をターゲットとした研究プログラムを発見します。同社は以前は Modulus Therapeutics, Inc. として知られていましたが、2018 年 9 月に Maze Therapeutics, Inc. に社名変更しました。同社は 2017 年に設立され、カリフォルニア州サウスサンフランシスコに拠点を置いています。
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