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Eloxx Pharmaceuticals は、リボソーム調節による治療ソリューションの開発を専門とする臨床段階のバイオ医薬品会社です。その主な目的は、早期終止コドンに起因する希少および超稀な遺伝病に対処することです。同社の最も先進的な治験化合物である ELX-02 は、現在第 2 相臨床試験を進めています。この候補は、ナンセンス変異と診断された嚢胞性線維症および腎症性シスチン症の患者を治療する可能性について評価されています。Eloxx は、自社の主力プログラムに加えて、アルポート症候群、劣性ジストロフィー性表皮水疱症、接合部表皮水疱症、家族性腺腫性ポリポーシスなどの疾患を対象としたいくつかの前臨床プロジェクトを積極的に推進しています。同社はまた、腫瘍学に焦点を当てたさまざまな初期段階の発見イニシアチブも維持しています。Eloxx Pharmaceuticals は 2013 年に設立され、マサチューセッツ州ウォータータウンに本社を置いています。
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