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BridgeBio Pharma, Inc. は、さまざまな遺伝的状態の特定、進歩、および医療ソリューションの提供に専念する製薬会社です。同社は、初期の発見研究から高度な臨床試験段階までの全範囲にわたる、30 の異なる開発イニシアチブで構成される広範なポートフォリオを誇っています。開発パイプライン内の注目すべき候補には以下が含まれる: AG10 および BBP-265: トランスサイレチン (TTR) を安定化するように設計された小分子で、現在、トランスサイレチン アミロイドーシス心筋症 (ATTR-CM) を対象とする重要な第 3 相臨床試験が行われている。BBP-831: FGFR1-3 の選択的小分子阻害剤で、小児患者の軟骨無形成症の治療について第 2 相臨床評価が行われています。BBP-631:同じく第2相臨床試験中のAAV5遺伝子導入産物候補で、21-ヒドロキシラーゼ欠損症(21OHD)によって引き起こされる先天性副腎過形成(CAH)を対象としています。さらに、BridgeBio は以下を開発中です: Encaleret: カルシウム感知受容体 (CaSR) の小分子アンタゴニストで、現在常染色体優性低カルシウム血症 1 型 (ADH1) の第 2 相概念実証研究中です。BBP-711: 高シュウ酸尿症および腎臓結石を再発しやすい人の管理を対象としています。これらの特定のプログラムを超えて、同社はより広範囲のメンデル障害、腫瘍性疾患、および遺伝子治療の応用に対する治療法の開発に積極的に取り組んでいます。BridgeBio Pharma, Inc. は、リーランド スタンフォード ジュニア大学、カリフォルニア大学リージェンツ、レイドス バイオメディカル リサーチ社などの機関と戦略的ライセンスおよび提携契約を維持しています。2015 年に設立された同社の本社はカリフォルニア州パロアルトにあります。
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