サレプタ・セラピューティックス

Sarepta Therapeutics, Inc. は、特に希少疾患に対する RNA 標的治療法や遺伝子治療などの遺伝子治療法の発見と進歩に特化した商業段階のバイオ医薬品会社です。同社は現在、2つの承認済み治療法を提供している。1つはエクソン51スキッピングの影響を受けやすいジストロフィン遺伝子変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者に処方されるEXONDYS 51、もう1つはエクソン53スキッピング変異を持つDMD患者に処方されるVYONDYS 53である。Sarepta の開発パイプラインには、エクソン 45 のホスホロジアミデート モルホリノ オリゴマー化学を利用したエクソンスキッピング製品候補である AMONDYS 45 が含まれます。SRP-5051、ジストロフィン pre-mRNA のエクソン 51 を標的とするように設計されたペプチド結合 PMO。DMDに対するSRP-9001や四肢帯型筋ジストロフィーに対するSRP-9003などの遺伝子治療プログラムもあります。同社は、F. Hoffman-La Roche Ltd、Nationwide Children's Hospital、Lysogene、デューク大学、Genethon、StrideBio などの組織と協力協定を維持しています。1980 年に設立された Sarepta Therapeutics は、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置いています。