インテリア・セラピューティクス

Intellia Therapeutics, Inc. は、ゲノム編集の専門知識を通じて治療法の進歩に専念するバイオテクノロジー企業です。同社のパイプラインには、いくつかの in vivo (体内投与) プログラムが含まれています。NTLA-2001はトランスサイレチンアミロイドーシスを対象とした第1相臨床試験が現在行われており、NTLA-2002は遺伝性血管浮腫を対象としています。さらに、Intellia は、血友病 A および B、高シュウ酸尿症 1 型、α-1 アンチトリプシン欠乏症などの症状に対して、肝臓に焦点を当てたさまざまな治療法を開発しています。その ex vivo (体外で処理される) パイプラインには、急性骨髄性白血病の候補である NTLA-5001 が含まれています。同社はまた、多様な腫瘍疾患や自己免疫疾患に対処するための人工細胞療法の開発に焦点を当てた独自のプログラムも進めています。Intellia のテクノロジーの中核となるのは、Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Replys/CRISPR Associated 9 (CRISPR/Cas9) システムです。Intellia Therapeutics, Inc. は、複数のライセンスおよびコラボレーション契約を確立しています。これらには、鎌状赤血球症を治療するための造血幹細胞を操作するための Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. との提携や、血友病 A および B に対する潜在的な製品に関する Regeneron Pharmaceuticals, Inc. との共同開発契約が含まれます。同社はまた、Ospedale San Raffaele と協力し、CRISPR/Cas9 テクノロジーを活用した眼疾患用の新規ゲノム医薬品を開発するために SparingVision SAS と戦略的提携を結んでいます。当初は AZRN, Inc. として知られていたこの会社は 2014 年に設立され、マサチューセッツ州ケンブリッジの本社で運営されています。